"Nukleinsyremedisiner" bruker "nukleinsyre", som refererer til stoffer som DNA og RNA som kontrollerer genetisk informasjon, som stoffer.Disse tillater målretting av molekyler som mRNA og miRNA som ikke kan målrettes med tradisjonelle lavmolekylære legemidler og antistoffmedisiner, og det er store forventninger til disse legemidlene som neste generasjons legemidler.Aktiv forskning utføres globalt ettersom det forventes å føre til dannelsen av medikamenter som tidligere var vanskelige å behandle.
På den annen side har det blitt påpekt at utviklingen av nukleinsyremedikamenter har problemer å overvinne, inkludert "(i) ustabilitet av nukleinsyremolekyler i kroppen", "(ii) bekymringer for uønskede legemiddelreaksjoner" og "(iii) vanskeligheter med legemiddelleveringssystemet (DDS)."Japanske selskaper er også skritt bak i utviklingen av nukleinsyremedisiner på grunn av monopolisering av dominerende patenter på nukleinsyre av selskaper i Europa og USA, noe som forårsaker forstyrrelser i japansk utvikling.
Kjennetegn på nukleinsyremedisiner
"Nukleinsyremedisiner" er en neste generasjons medisinoppdagelsesteknologi med en helt annen virkningsmekanisme enn tradisjonelle farmasøytiske produkter.Den har også evnen til å produseres enkelt ved moderate molekyler og potensialet til å vise effektivitet og sikkerhet som overgår antistoffmedisinene.På grunn av disse egenskapene er det en forventning om at nukleinsyremedisiner skal brukes ved kreft og arvelige lidelser som tidligere var vanskelige å behandle, samt ved sykdommer som influensa og virusinfeksjoner.
Typer nukleinsyremedisiner
Nukleinsyremedikamenter som bruker DNA og RNA inkluderer de som målretter mot nukleinsyrer på det stadiet hvor protein syntetiseres fra genom-DNA (som mRNA og miRNA) og de som målretter mot protein.
Typer og egenskaper ved nukleinsyremedisiner (medisiner for profylakse og behandling)
Det finnes nukleinsyremedisiner med forskjellige typer og egenskaper i henhold til målene og virkningsmekanismene.
Type | Mål | Handlingssted | Virkningsmekanismen | Sammendrag |
siRNA | mRNA | Inne i cellen (cytoplasma) | mRNA-spaltning | Dobbelttrådet RNA med spaltning av mRNA homolog medsekvens (siRNA), enkelttrådet hårnåls-RNA (shRNA), etc.med effekt i henhold til prinsippet om RNAi |
miRNA | mikroRNA | Inne i cellen (cytoplasma) | mikroRNA erstatning | Dobbelttrådet RNA, miRNA av enkelttrådet hårnåls-RNAeller dens etterligning brukes til å styrke funksjonen til miRNA forverretav lidelser |
Antisense | mRNA miRNA | Inne i cellen (i kjernen, cytoplasma) | mRNA og miRNA nedbrytning, spleisehemming | Enkeltrådet RNA/DNA som binder seg til mål-mRNAog miRNA for å forårsake nedbrytning eller hemming,eller fungerer for å hoppe over ekson ved skjøting |
Aptamer | Protein (ekstracellulært protein) | Utenfor cellen | Funksjonell hemming | Enkeltrådet RNA/DNA som binder seg til målproteinetpå lignende måte som antistoffer/DNA |
Lokkedyr | Protein (transkripsjonsfaktor) | Inne i cellen (i kjernen) | Transkripsjonshemming | Dobbelttrådet DNA med identisk sekvens til bindingsstedetfor transkripsjonsfaktor, som binder seg til transkripsjonsfaktorenav det berørte genet for å undertrykke målgenet |
Ribozyme | RNA | Inne i cellen (cytoplasma) | RNA-spalting | Enkeltrådet RNA med enzymfunksjon for binding og spaltingav mål-RNA |
CpG oligo | Protein (reseptor) | Celleoverflate | Immunpotensering | Oligodeoksynukleotid med CpG-motiv (enkeltrådet DNA) |
Annen | - | - | - | Nukleinsyremedisinandre enn de som er oppført ovenfor som handler foraktivere medfødt immunitet, slik som PolyI: PolyC (dobbeltrådet RNA)og antigen |
Innleggstid: 25. juli 2023